中國(guó)網(wǎng)/中國(guó)發(fā)展門戶網(wǎng)訊 （記者王虔）在全面推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)進(jìn)程中，對(duì)重大疾病的防治是一項(xiàng)重要內(nèi)容。如何實(shí)現(xiàn)對(duì)重大疾病的“早發(fā)現(xiàn)”“早干預(yù)”？中國(guó)科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所（以下簡(jiǎn)稱“醫(yī)學(xué)所”）正在探索“核酸適體+人工智能”的路徑。

核酸適體“定位”健康殺手

癌癥是人類健康的“頭號(hào)殺手”?！鞍┌Y之王”胰腺癌的5年生存率僅為7.2%，究其原因，是缺乏生物標(biāo)志物難以進(jìn)行早期診斷，約80%的胰腺癌初診即晚期?！拔覀儼l(fā)現(xiàn)，核酸適體技術(shù)是發(fā)現(xiàn)和鑒定疾病標(biāo)志物的新途徑?！贬t(yī)學(xué)所特聘研究員、創(chuàng)新研究院陳錫高介紹，針對(duì)胰腺癌標(biāo)志物缺乏的難題，研究人員開發(fā)出核酸適體篩選新方法和測(cè)序新技術(shù)；醫(yī)學(xué)所自主開發(fā)出核酸適體自動(dòng)化、高通量篩選儀器，搭建自動(dòng)化智能化篩選平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)胰腺癌適體與標(biāo)志物的高效并行挖掘；在標(biāo)志物確證方面，研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)出融合適體篩選與多組學(xué)數(shù)據(jù)的胰腺癌早期診斷新算法，確定胰腺癌早期診斷標(biāo)志物組合，并快速完成臨床隊(duì)列驗(yàn)證。目前，胰腺癌多靶標(biāo)早期診斷新方法已完成585例臨床樣本驗(yàn)證，準(zhǔn)確率高達(dá)87%。

《健康中國(guó)行動(dòng)—癌癥防治行動(dòng)實(shí)施方案（2023—2030年）》提出，到2030年，癌癥5年生存率要達(dá)到46.6%。要實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，在免疫治療方面取得突破顯得尤為重要，而mRNA腫瘤疫苗是免疫治療的下一個(gè)突破口。醫(yī)學(xué)所醫(yī)學(xué)合成生物學(xué)中心副主任謝斯滔研究員表示，與國(guó)際先進(jìn)水平相比，我國(guó)mRNA腫瘤疫苗臨床研究還處在起步階段。為突破國(guó)外mRNA遞送關(guān)鍵核心技術(shù)，研究人員開發(fā)核酸適體-RNA精準(zhǔn)遞送新方法，全球首創(chuàng)無(wú)載體mRNA腫瘤疫苗進(jìn)入臨床驗(yàn)證安全性。他表示，研究團(tuán)隊(duì)下一步計(jì)劃開發(fā)個(gè)性化腫瘤疫苗，延長(zhǎng)疫苗效力，實(shí)現(xiàn)腫瘤術(shù)后復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移的長(zhǎng)效預(yù)防。

在癌癥精準(zhǔn)診療進(jìn)入新階段之際，靶向核藥作為戰(zhàn)略性前沿技術(shù)，在微小轉(zhuǎn)移瘤以及晚期無(wú)藥可用腫瘤的有效治療方面展現(xiàn)出巨大潛力。我國(guó)在這一領(lǐng)域起步較晚，原始創(chuàng)新能力有待進(jìn)一步提升。醫(yī)學(xué)所將“原創(chuàng)靶向核藥研發(fā)與臨床應(yīng)用”作為主攻方向，致力于靶向核藥的原創(chuàng)性突破。醫(yī)學(xué)所創(chuàng)新藥物研究中心副主任王雪強(qiáng)研究員介紹，研究團(tuán)隊(duì)依托所內(nèi)獨(dú)特的核酸適體靶向技術(shù)，研發(fā)出全球首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的核酸適體核素造影劑，首次在人體內(nèi)實(shí)現(xiàn)“點(diǎn)亮”癌癥，并成功應(yīng)用于膀胱內(nèi)癌癥與炎癥的精準(zhǔn)區(qū)分。同時(shí)，醫(yī)學(xué)所在新靶點(diǎn)和新型靶向配體方面不斷取得進(jìn)展，開發(fā)出雙特異性核酸適體靶向核藥，實(shí)現(xiàn)了原位肝癌模型的高效治療。目前，醫(yī)學(xué)所正與附屬醫(yī)院攜手，全力建設(shè)世界領(lǐng)先的核醫(yī)學(xué)研究中心，將依托中國(guó)科學(xué)院A類戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項(xiàng)等重大項(xiàng)目，建立國(guó)內(nèi)首個(gè)α核藥的系統(tǒng)化臨床研究體系，推動(dòng)科研與臨床的雙向循環(huán)。

人工智能“加速”研發(fā)設(shè)計(jì)

孤獨(dú)癥會(huì)嚴(yán)重影響兒童的健康和生活，由于目前缺乏有效的治療藥物，其主要治療途徑是康復(fù)訓(xùn)練，越早發(fā)現(xiàn)干預(yù)，治療的效果就會(huì)越好。醫(yī)學(xué)所研發(fā)了全球首個(gè)孤獨(dú)癥AI智能體“StellarCareAI”（星啟AI），為孤獨(dú)癥患者提供“精準(zhǔn)化篩查、個(gè)性化干預(yù)、智能化支持”的創(chuàng)新解決方案。該智能體能實(shí)時(shí)追蹤最新科研和臨床進(jìn)展，已學(xué)習(xí)全球超25000份前沿研究成果，可快速精準(zhǔn)地與醫(yī)生、科研人員及家長(zhǎng)交互溝通。醫(yī)學(xué)所醫(yī)學(xué)人工智能中心副主任陳廣勇研究員介紹，試點(diǎn)數(shù)據(jù)顯示，篩查準(zhǔn)確率超85%，診斷窗口提前至18月齡，能讓更多患兒能夠在黃金干預(yù)期得到及時(shí)干預(yù)。醫(yī)學(xué)人工智能中心研究員馬寧和團(tuán)隊(duì)基于眼動(dòng)追蹤和人工智能技術(shù)，研發(fā)軟硬件設(shè)備，大大縮短ASD篩查用時(shí)（美國(guó)FDA同類產(chǎn)品半小時(shí)，該設(shè)備僅需3-5分鐘），實(shí)現(xiàn)低成本、非專業(yè)人員便捷操作。據(jù)悉，目前該設(shè)備已在衛(wèi)健系統(tǒng)部署試點(diǎn)，服務(wù)3000余名兒童，敏感性與特異性超過(guò)83%。

在疫苗研發(fā)與疾病篩查方面，人工智能也在發(fā)揮重要作用。據(jù)介紹，醫(yī)學(xué)所醫(yī)學(xué)人工智能中心以人工智能mRNA設(shè)計(jì)算法為核心，將AI設(shè)計(jì)直接導(dǎo)入真實(shí)藥物研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化，實(shí)現(xiàn)全球首個(gè)AI設(shè)計(jì)的COVID-19疫苗在海外上市，并助力全球首個(gè)食管鱗癌mRNA疫苗獲得美國(guó)FDAIND批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。